التجارب السريرية: نظرة عامة
التجارب السريرية هي دراسات علمية تهدف إلى تقييم سلامة وفعالية دواء طبي جديد أو علاج آخر، ويتم إجراؤها على متطوعين من البشر.
في الولايات المتحدة، تُعتبر نتائج الدراسات مكونًا أساسيًا في طلب شركة الأدوية أو التكنولوجيا الحيوية للحصول على الموافقة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لطرح الدواء في السوق.
النقاط الرئيسية
- تُعتبر التجارب السريرية، التي تُجرى على ثلاث مراحل، جزءًا أساسيًا من عملية الموافقة على الأدوية.
- تحدد التجارب السريرية ما إذا كان العلاج الجديد آمنًا وفعالًا للاستخدام على البشر.
- فقط حوالي 5% من جميع العلاجات الجديدة تجتاز جميع العقبات الثلاث، مما يجعل أسهم التكنولوجيا الحيوية والأدوية عالية المخاطر ولكنها قد تكون مجزية للغاية للمستثمرين.
التجارب السريرية بعمق
تُجرى التجارب السريرية لتقييم الأدوية والأجهزة والإجراءات. تُعتبر هذه الدراسات دليلاً على أن العلاج مفيد أو ضار، وأنه أكثر فعالية أو أقل فعالية من علاج موجود أو من دواء وهمي.
عادةً ما تمر الأدوية بثلاث مراحل من التجارب السريرية. في المرحلة الأولى، يتم اختبار طريقة توصيل الدواء والجرعة والسلامة على مجموعة صغيرة من الأشخاص. تستخدم المرحلة الثانية مجموعة اختبار أكبر. تفشل معظم العلاجات في واحدة من هذه المراحل.
هناك عدة أنواع من التجارب السريرية. التجربة ذات الذراع الواحدة لا تحتوي على مجموعة مقارنة. أما التجربة العشوائية المضبوطة (RCT) فتحتوي على مجموعتين من المرضى، حيث يمكن لكل مجموعة أن تتلقى إما العلاج التجريبي أو دواءً وهميًا غير ضار. وبناءً على تصميم التجربة، قد لا يكون توزيع الدواء مقابل التحكم بنسبة 50/50، وغالبًا ما يتم إعطاء الدواء الحقيقي لما يصل إلى ثلثي المشاركين في التجربة، خاصة في المراحل المتأخرة.
إذا كانت التجربة مزدوجة التعمية، فإن لا المرضى ولا الأطباء يعرفون أي مجموعة هي أي حتى تنتهي الدراسة. تم تصميم هذا النوع من الدراسات للقضاء على التحيز لدى كل من المريض والمراقب، ويتم التوزيع العشوائي للدواء مقابل الدواء الوهمي عبر برنامج حاسوبي.
المرحلة الأولى من التجارب
المرحلة 1 هي المقدمة الأولية لعقار أو علاج تجريبي للبشر. هذه المرحلة هي الخطوة الأولى في عملية البحث السريري المتعلقة باختبار الأدوية الجديدة أو التجريبية. الهدف الرئيسي من دراسات المرحلة 1 هو تحديد الآثار الجانبية للعقار الجديد، بالإضافة إلى تأثيره الأيضي والدوائي. يتم تحقيق ذلك من خلال إعطاء جرعات متزايدة من العقار التجريبي للمشاركين في التجربة. يقوم الباحثون بعد ذلك بإجراء أبحاث وتحليلات مفصلة حول جوانب مختلفة من العقار، بما في ذلك استجابة الجسم له، وطريقة امتصاصه، وكيفية استقلابه وإفرازه، ومستويات الجرعة الآمنة.
المرحلة الثانية من التجارب
المرحلة الثانية هي المرحلة الثانية من التجارب السريرية أو الدراسات لعقار جديد تجريبي، حيث يتركز الاهتمام على فعالية العقار. عادةً ما تشمل تجارب المرحلة الثانية مئات المرضى الذين يعانون من المرض أو الحالة التي يسعى العقار لعلاجها. الهدف الرئيسي من تجارب المرحلة الثانية هو الحصول على بيانات حول ما إذا كان العقار يعمل بالفعل في علاج مرض أو حالة معينة، ويتم تحقيق ذلك عادةً من خلال تجارب محكمة يتم مراقبتها عن كثب، بينما يستمر أيضًا دراسة السلامة والآثار الجانبية.
المرحلة الثالثة من التجارب
إذا وصل دواء أو علاج آخر إلى المرحلة الثالثة من التجربة، فسيتم اختباره على مجموعة أكبر. تُستخدم تجارب المرحلة الثالثة للحصول على معلومات إضافية حول فعالية وسلامة الدواء الجديد لتقييم الفائدة مقابل المخاطر للعلاج واستخدام هذه المعلومات في وضع العلامات على الدواء، إذا تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). هذه التجارب هي دراسات واسعة النطاق تشمل مشاركة عدة مئات إلى عدة آلاف من المرضى عبر مواقع دراسة متعددة. تتراوح المدة المتوسطة لتجارب المرحلة الثالثة من سنة إلى أربع سنوات، وفقط بين 25-30 بالمئة من الأدوية التي يتم اختبارها تجتاز هذه المرحلة النهائية من الاختبار.
وجهة نظر المستثمر
فقط حوالي خمسة بالمئة من جميع الأدوية التي يتم تطويرها تجتاز جميع المراحل الثلاث للتجارب السريرية ويتم في النهاية الموافقة عليها للبيع.
يتابع المستثمرون في أسهم شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية تجارب الأدوية عن كثب. هذا ليس خيار استثماريًا لأصحاب القلوب الضعيفة، حيث يمكن لفشل واحد أن يؤخر علاجًا واعدًا لسنوات أو إلى الأبد. إذا نجح دواء ما، يمكن أن يكون ذلك نعمة كبيرة للشركة ومستثمريها. إذا فشل دواء في أي مرحلة من مراحل عملية التجارب السريرية، يمكن أن يؤدي ذلك إلى انهيار السهم. ونتيجة لذلك، يمكن أن تكون أسهم الأدوية متقلبة للغاية وتعتمد على العناوين الإخبارية.
عملية الموافقة على الأدوية
التحليل الإحصائي هو عنصر أساسي في تقييم نتائج التجربة السريرية. السؤال الرئيسي هو ما إذا كان العلاج قد أثبت فعاليته أكثر من نتيجة الصدفة.
قد يكون من الصعب تحديد ذلك. قد يكون الأشخاص الخاضعون للاختبار عمومًا أكثر صحة أو أقل صحة من المرضى الذين سيستخدمون العلاج الذي يتم اختباره بالفعل. لهذا السبب يُفضل أن تكون مجموعة الاختبار كبيرة بدلاً من أن تكون صغيرة.
عملية موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA)
إذا نجح دواء في التجارب في الولايات المتحدة، يتم تقديم طلب دواء جديد (NDA) إلى إدارة الغذاء والدواء (FDA). هذه هي الخطوة النهائية الرسمية التي يتخذها راعي الدواء ويسعى للحصول على الموافقة لتسويق الدواء الجديد في الولايات المتحدة. يعتبر طلب NDA وثيقة شاملة تحتوي على 15 قسمًا تشمل البيانات والتحليلات حول الدراسات الحيوانية والبشرية، وعلم الأدوية الخاص بالدواء، والسمية، والجرعة، والعملية المستخدمة في تصنيعه.
بمجرد أن يصل الدواء إلى مرحلة NDA، فإن احتمال حصوله على موافقة FDA وتسويقه في الولايات المتحدة يتجاوز 80%.
عادةً لا يؤدي تقديم اتفاقية عدم الإفصاح (NDA) إلى زيادة كبيرة في سعر سهم الشركة الراعية المتداولة علنًا. من المحتمل أن تكون معظم التكهنات حول العلاج الجديد الواعد قد حدثت بالفعل أثناء انتقاله عبر المراحل المتتالية من تجاربه السريرية.
طلب تطبيق دواء جديد مختصر (ANDA) هو طلب مكتوب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لتصنيع وتسويق دواء جنيس في الولايات المتحدة. تُعتبر طلبات تطبيق الدواء الجديد مختصرة لأنها لا تتطلب من المتقدم إجراء تجارب سريرية وتحتاج إلى معلومات أقل من طلب دواء جديد.